Terapia génica en tratamientos hepáticos

Por Pablo Miranda 

 Guadalajara, Jalisco. 11 de septiembre de 2018 (Agencia Informativa Conacyt).- Un grupo de investigadores de la Universidad de Guadalajara (UdeG) diseña nuevos tratamientos con terapia génica para pacientes con daño hepático, principalmente cirrosis.

Bajo la dirección del doctor Juan Armendáriz Borunda, los especialistas de la UdeG buscan una alternativa para restaurar los daños producidos por las enfermedades del hígado.

Armendáriz Borunda, director del Instituto de Biología Molecular en Medicina y Terapia Génica del Centro Universitario de Ciencias de la Salud (CUCS) de la UdeG, explica que desde esa institución se trabajó en el diseño de una terapia génica que pudiera revertir la cirrosis hepática a través de la inyección de genes que produzcan proteínas con cualidades terapéuticas para que actúen en la zona dañada.

“La terapia génica es el tratamiento para pacientes con enfermedades crónico degenerativas con genes humanos. Esta rama utiliza estrategias de envío de genes a órganos afectados, como puede ser el hígado con la cirrosis, pulmones con fibrosis pulmonar o el riñón fibrótico como consecuencia de la diabetes, para que los genes produzcan o codifiquen proteínas dentro del tejido afectado”.

La cirrosis hepática se caracteriza por una acumulación de fibrosis en el hígado, principalmente alrededor de las venas centrales y tríadas portales, lo que provoca que se genere una barrera que dificulta el intercambio de fluidos y moléculas en el órgano, impidiendo así su correcto funcionamiento.

Una cura que llega desde adentro

Armendáriz Borunda recalca que el estudio contempló aplicar la terapia génica en modelos animales, como ratones y cobayos; en el proyecto se trabajó en desarrollar la estrategia para enviar estos genes, MMP-8 y uPA, a través de los denominados vectores adenovirales recombinantes, que son el vehículo que transporta el material que servirá para el tratamiento.

En este caso se trabajó en encontrar las mejores condiciones para que la inyección de genes tuviera más eficacia, comprobando que si se aplicaba vía muscular, también mostraba un beneficio. El científico menciona que el uso de la proteína terapéutica MMP-8 ayuda a eliminar las sustancias que crean las cicatrices en los tejidos y órganos.

“Al modelo animal le inyectamos los vectores adenovirales que llevan el gen, este viaja por el torrente circulatorio, llega al órgano afectado y revierte la fibrosis”. El investigador asegura que este es el resultado de una serie de estudios y experimentos que se vienen realizando desde hace más de 20 años en el Instituto de Biología Molecular en Medicina y Terapia Génica.

Panorama esperanzador

El investigador, miembro nivel III del Sistema Nacional de Investigadores (SNI), agrega que las proteínas terapéuticas tienen la capacidad de inducir en cascada una serie de mecanismos moleculares y celulares que derivan en la reversión de la enfermedad cuando las condiciones son favorables; no obstante, en un escenario adverso, se logra detener el avance del padecimiento.

“La terapia génica es la ciencia más joven y no debe tener más de 20 o 25 años; en muchos de los casos está en fase 3, que quiere decir que ya está a un paso de lograr la comercialización”, detalla el investigador; sin embargo, asegura que actualmente el tratamiento es poco accesible, pero cuenta con una apertura emergente entre el sector de investigación.

Este estudio médico, "Estrategia terapéutica para revertir la fibrosis hepática utilizando un vector ADMMP8 administrado como músculo", fue reconocido como el mejor trabajo de investigación durante el XIII Congreso Nacional de Hepatología, realizado en junio pasado por la Asociación Mexicana de Hepatología.

El doctor Jesús García Bañuelos, otro de los autores de esta investigación, menciona que el área de la terapia génica es un campo fértil para indagar la reversión de enfermedades hepáticas, un padecimiento que hasta hace dos décadas aún se consideraba irreversible.

El científico del CUCS detalla que el envío de genes a través de este tratamiento es transitorio y no tiene efectos secundarios adversos, pues luego de cumplir su función de producir proteínas terapéuticas, los genes empleados son desechados por el organismo.

“No es una alteración genética, es un envío transitorio de genes; es como si el paciente tomara su tratamiento todo el día, y cuando se cura, el tratamiento se interrumpe. Pasa lo mismo con esta estrategia, estos periodos de transición de genes se desvanecen; es diferente con enfermedades genéticas, donde sí tienen dañado un gen y se busca una modificación de por vida”.

 

 

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